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Miércoles, 03 Enero 2007 00:19

Investigación en células madre

[Traducción de parte de un texto originalmente en ingles, copiado desde  aquí ]


EuroStemCell es un pequeño marcha mas circa a una cura de los enfermedades neuromusculares.

Con tanto publicidad en el sector de investigación de células madre, resultados concretos de investigación pueden perderse en la actividad. EuroStemCell, el consorcio europeo para investigación en células madre, ha hecho avances significativos en laboratorios en todo Europa, encontrando soluciones innovadoras a muchos enfermedades. Recientemente publicaron resultados muy prometedoras para el tratamiento de distrofia muscular. Los resultados fueron publicados en la revista Nature.

Investigadores de EuroStemCell han sido capaces de restaurar temporalmente la marcha a un perro con distrofia muscular en un estado avanzado.

Investigadores de EuroStemCell del instituto científico de San Raffaele en Milano, Italy, encabezado por Dr Giulio Cossu, han estudiado la forma lo mas común del enfermedad, DMD. Descubrieron que las células madre mesoangioblast de los músculos, presentes en las paredes de las venas, tenia buenos resultados cuando fueron inyectados en ratones.

Decidieron probar los resultados en perros con distrofia muscular, que parece mucho a la forma que aporta los seres humanos. El equipo cogieron células madre de las venas de perros con la enfermedad. Modificaron las células in-Vitro y introdujeron una vez mas las células modificados. También hicieron lo mismo prueba con perros sanos.

Los dos tratamientos resultaron en un mayor producción de distrofina, pero la introducción de células donados fue lo mas productivo. Tratamiento repetido con células resultado en la restauración de la funcionalidad del músculo en 4 de los cinco perros tratados. Todos los perros vivieron para mas que un año después del tratamiento. Normalmente perros con este enfermedad mueren con un año de complicaciones respiratorias. En el experimento los investigadores descubrieron que las células fueron capaces de introducirse en las músculos del animal. Las células inyectados no solo fabricaron distrofina en los músculos tratados, pero también en otros músculos del cuerpo, incluyendo músculos respiratorios.

 

[2006-12-18 Traducción de parte de un texto originalmente en ingles, copiado desde  aquí]

La teleton anual de Italia acaba de generar más que €30 millones para la búsqueda de una solución para la distrofia muscular y otras enfermedades genéticas.

La cantidad total generada durante el maratón televisado, que duro 32 horas entre el 15 y el 17 de diciembre, fue ligeramente más alta que lo de 2005.

Desde su concepción en 1991 el teletón ha financiado cientos de proyectos de investigación en enfermedades genéticas, y también institutos especializados y bancos de DNA. El dinero también esta usado para soportar a la enseñanza de científicos en el sector.

Gracias al apoyo generoso del público Italiano durante los últimos 15 años, investigadores han identificado los genes y mecanismos responsables para algunas enfermedades heredados y han hecho algunos descubrimientos importantes.

Un resultado importante fue el descubrimiento de dos genes responsables por el síndrome de Timothy y el síndrome cortó QT tipo 3. Estos son dos formas de enfermedades cardiacos marcados por muerte subida e irregularidades cardiacas.

Para más información ver http://www.telethon.it/maratona2006/

[original url="http://triangle.bizjournals.com/triangle/stories/2006/12/11/daily18.html?jst=b_ln_hl"]Bizjournals.com[/original]

La asociación de distrofia muscular de EEUU acaba de dar fondos de $2,5 millones de dólares a Askbio para pagar para ensayos de un posible tratamiento para Duchenne. La empresa, Asklepios BioPharmaceutical Inc., dice que ellos pondrán fondos equivalentes para soportar el estudio de Biostrophin, su posible tratamiento de Duchenne.

La empresa esta actualmente probando la seguridad de este nuevo medicamento, administrándole a un solo músculo de seis personas con distrofia.

En un anuncio escrito recientemente la empresa ha dicho que los nuevos fondos permitirán a Asklepios pagar para la siguiente etapa de los ensayos, que probaran la seguridad y eficacia de Biostrophin en perros y monos.

"El siguiente etapa en este proyecto es importante para verificar que podemos administrar Biostrophin a múltiples músculos a la vez," dice Sharon Hesterlee, vice presidente de Translational Research del MDA

AskBio es una empresa privada, sin ánimo de lucro, especializada en la fase de desarrollo de biotecnología. Ha sido creado por la Universidad del Norte de Carolina, EEUU. En este momento tiene aprox. cinco empleados.

[Traducción de parte de un texto originalmente en ingles, copiado desde  aquí]

El 7 de Diciembre 2006 AVI Biopharma anunciaron que iban a comenzar un ensayo clínico para el tratamiento de Duchenne usando su tecnología de salto de exón, ESPRIT. El ensayo está basado en datos clínicos pre-ensayo coleccionado durante los últimos dos años, incluyendo estudios hechos por colaboradores publicados en el Octubre 2006 edición de la revisita ‘Neuromuscular Disorders’ y en la revista Nature de Febrero de 2006. Esta nueva tecnología está diseñada para borrar los genes responsables para las enfermedades en ciertas pacientes.

"AVI han introducido este nuevo forma de tratamiento a enfermedades genéticas en el otoño de 2005" dice Denis R. Burger, Ph.D y directivo de AVI. "ESPRIT permite que el cuerpo puede saltar información genética defectuoso durante el fase de procesamiento de RNA, creando un nuevo y potente herramienta para modificar el comportamiento de muchos enfermedades"

El ensayo clínico de AVI comenzara en colaboración con el consorcio de MDEX del reino unido, que fue estabilizado para hacer ensayos clínicos en Duchenne. En este prueba-del-principio, hasta nuevo niños jóvenes con DMD recibirán un solo, intramuscular tratamiento de AVI-4658, que está dirigido al exón 51. Cuatro a cinco semanas más tarde harán una biopsia del músculo bajo investigación con la intención de buscar para evidencia de producción de Distrofina. Resultados positivos soportaran la expansión de desarrollo clínico de AVI-4658.

El principal investigador por este estudio fue el Profesor Francesco Muntoni, Dpto. de pediatría del hospital de Hammersmith, Londres. El investigador/coordinador del proyecto es el Profesor Dominic Wells, del colegio Imperial de Londres, facultad de medicina.

 

BALTIMORE, Oct. 4 (UPI)  -- Un viejo, barato y muy recetado medicamento contra tensión de sangre puede ayudar en distrofia muscular dicen investigadores en Baltimore.


Investigadores en el hospital de Johns Hopkins dicen que el medicamento losartan, o cozaar, puede parar distrofia muscular en ratoncitos que tienen el ratón equivalente de distrofia muscular.


Después de seis meses de tratamiento los científicos probaron el esfuerzo de los animales. Los que estaban tratados con losartan tenían bastante mas esfuerzo y estaban menos cansados en comparición con ratones sin tratamiento.


Los investigadores han mostrado que la destrucción de músculo visto en distrofia muscular de duchenne y síndrome de Marfan están debidos a que el cuerpo no es capaz de reparar los células. Dicen que este inhabilidad de reparar los células es debido a un exceso de una proteína, conocido como TGF-Beta.


"Esto es la primer evidencia de que la interrupción de los sígnales de TGF puede mejorar la regeneración de músculos' dice Dr. Ronald Cohn del McKusick-Nathans Institute for Genetic Medicine.

 

Jueves, 16 Noviembre 2006 20:21

Italia: Éxito con células madres en perros

La revista Nature acaba de publicar un articulo sobre un estudio sobre el uso de células madre en perros que sufren una forma de distrofia muscular. En el estudio células madres fueron introducidos de forma intra-arterial durante cinco meses. El resultado fue que las músculos empezaron a producir distrofina, la proteína vital que falta en las enfermos neuromusculares.


No había mejora significativo en el funcionamiento de los músculos de los perros afectados, pero los resultados dan indicios de que el tratamiento con células madres puede ser un componente en el tratamiento de las distrofias musculares.

http://www.newscientist.com/

 

 

En Septiembre 2006 ha comenzado, en el Hospital de Basurto, Bilbao, el Proyecto de Investigación sobre el Diagnóstico molecular de Atrofia Muscular Espinal y Detección de portadores y la implicación en el consejo Genético.

Este Proyecto ha sido concedido a la Asociación BENE por la B.B.K y se enmarcará en la Unidad de Genética del Hospital de Basurto y su duración será de dos años.

Domingo, 26 Marzo 2006 22:27

La DHEA puesta a prueba en el STEINERT

La DHEA es conocida como “la píldora antienvejecimiento”. El punto de partida son los resultados clínicos realizados en Japón. Estos resultados dejan suponer una acción positiva al tomar esta hormona. El objetivo no es otro que valorar la eficacia y tolerancia del tratamiento. Se apoya en que la tasa de esta hormona es tres veces menor en los Steinert que en las personas no afectadas.

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