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La asociación de distrofia muscular de EEUU acaba de dar fondos de $2,5 millones de dólares a Askbio para pagar para ensayos de un posible tratamiento para Duchenne. La empresa, Asklepios BioPharmaceutical Inc., dice que ellos pondrán fondos equivalentes para soportar el estudio de Biostrophin, su posible tratamiento de Duchenne.
La empresa esta actualmente probando la seguridad de este nuevo medicamento, administrándole a un solo músculo de seis personas con distrofia.
En un anuncio escrito recientemente la empresa ha dicho que los nuevos fondos permitirán a Asklepios pagar para la siguiente etapa de los ensayos, que probaran la seguridad y eficacia de Biostrophin en perros y monos.
"El siguiente etapa en este proyecto es importante para verificar que podemos administrar Biostrophin a múltiples músculos a la vez," dice Sharon Hesterlee, vice presidente de Translational Research del MDA
AskBio es una empresa privada, sin ánimo de lucro, especializada en la fase de desarrollo de biotecnología. Ha sido creado por la Universidad del Norte de Carolina, EEUU. En este momento tiene aprox. cinco empleados.
[Traducción de parte de un texto originalmente en ingles, copiado desde aquí]
El 7 de Diciembre 2006 AVI Biopharma anunciaron que iban a comenzar un ensayo clínico para el tratamiento de Duchenne usando su tecnología de salto de exón, ESPRIT. El ensayo está basado en datos clínicos pre-ensayo coleccionado durante los últimos dos años, incluyendo estudios hechos por colaboradores publicados en el Octubre 2006 edición de la revisita ‘Neuromuscular Disorders’ y en la revista Nature de Febrero de 2006. Esta nueva tecnología está diseñada para borrar los genes responsables para las enfermedades en ciertas pacientes.
"AVI han introducido este nuevo forma de tratamiento a enfermedades genéticas en el otoño de 2005" dice Denis R. Burger, Ph.D y directivo de AVI. "ESPRIT permite que el cuerpo puede saltar información genética defectuoso durante el fase de procesamiento de RNA, creando un nuevo y potente herramienta para modificar el comportamiento de muchos enfermedades"
El ensayo clínico de AVI comenzara en colaboración con el consorcio de MDEX del reino unido, que fue estabilizado para hacer ensayos clínicos en Duchenne. En este prueba-del-principio, hasta nuevo niños jóvenes con DMD recibirán un solo, intramuscular tratamiento de AVI-4658, que está dirigido al exón 51. Cuatro a cinco semanas más tarde harán una biopsia del músculo bajo investigación con la intención de buscar para evidencia de producción de Distrofina. Resultados positivos soportaran la expansión de desarrollo clínico de AVI-4658.
El principal investigador por este estudio fue el Profesor Francesco Muntoni, Dpto. de pediatría del hospital de Hammersmith, Londres. El investigador/coordinador del proyecto es el Profesor Dominic Wells, del colegio Imperial de Londres, facultad de medicina.
La Medical research Council, un organismo británico dedicado a la distribución de fondos a los grupos de investigación, ha dedicado £3,5m para apoyar la colaboración entre las centros de investigación Neuromuscular en Londres y Newcastle durante los próximos cinco anos, para atacar la diferencia entre la ciencia y los beneficios que reciben los pacientes. El proyecto ha sido apoyado por Prof. Michael Hanna. Philip Butcher, el CEO de la Campaña de Distrofia Muscular fue activamente involucrado en el iniciativo. El foco del proyecto es la conversión de los descubrimientos hechos en los laboratorios en ensayos clínicos y nuevos tratamientos en niños y adultos con distrofias musculares.
Van a establecer un nuevo centro de investigación antes del fin de este año. El centro será el primero centro de 'traducción' de investigación en Inglaterra para el estudio de enfermedades neuromusculares y será en el Instituto de Neurología y Salud del Niño en la universidad de Londres.
Los beneficiacios del bono social podrían ser personas que se encuentre en la siguiente situación:
1. Personas que tengan en sus casas, una potencia contratada inferior a 3 kW en su vivienda habitual.
2. Las personas con 60 o más años de edad que acrediten ser pensionistas del Sistema de la Seguridad Social por jubilación, incapacidad permanente o viudedad, y que perciban las cuantías mínimas vigentes en cada momento para dichas clases de pensión con respecto a los titulares con cónyuge a cargo o a los titulares sin cónyuge que viven en una unidad económica unipersonal.
3. O los beneficiarios de pensiones del extinguido Seguro Obligatorio de Vejez e Invalidez(SOVI) y de pensiones no contributivas de jubilación e invalidez mayores de 60 años.
4.O las familias numerosas cuando así lo acrediten con el Titulo de Familia Numerosa que se solicita en Diputación( es importante que las familias que tengan algun miembro de ellas con algun tipo de discapacidad, se informen si podrían obtener la condicion de Familia Numerosa.Para ello podeís llamar de 9.30 a 13.30 a BENE al 944480155 o para todas las personas residentes en Vizcaya podeís inforarmos directamente en Diputación Foral, llamando al 944067203 y les decís que os pasen con departamento de Familias numerosas y sino, presencialmente en la c/Nicolas de Alcorta, nº 4, situada detrás de la plaza Zabalburu en Bilbao)
5. O las personas que acrediten formar parte de una unidad familiar que tenga todos sus miembros en situación de desempleo.
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